人工智能+药物研发: AI药神真的来了吗？

如今，越来越多的医疗工作可以用机器来完成。事实证明，机器可以有效地帮助诊断疾病或选择治疗方案等等——AI解决这些问题的潜力确实是无穷的。

25亿美元、10年的研究——一个药物的开发过程大概需要如此高昂的成本。但是，只有十分之一的药物能通过所有阶段最终到达病人手中。当今这浮躁且快节奏的时代，既担不起这样巨大的开支, 也经不住这样漫长的等待。

正是在药物研发领域，AI技术可以发挥最大效用，使药物研发更快速、更低价、更有效。虽然一些药剂师对此仍持怀疑态度，但大多数专家预测AI工具将在这一领域变得日益重要，人工智能和机器学习将开创一个更快速、更低价且更高效的药物研发时代。

据麦肯锡估计：大数据和机器学习技能够优化决策、优化创新以及提高医学研究、临床试验和新 工具 创建的效率，每年可以在制药和医疗领域创造高达100亿美的收入。

AI有可能改变药物发现的整个过程。

目前，从设想开始到测试，药物开发的各阶段之间没有联系。相反，从机器学习的角度来看，各阶段之间变得相互关联，因为你可以使用下一阶段的数据来理解前一阶段或之前两阶段发生的情况。

此外，同时访问多个数据可以识别可量化的片段，而不是使用广泛的描述符，例如：疾病症状。

借助机器学习技术，研究人员可以对大量患者进行试验，获得不同的结果，并将其映射到患者的分子标记遗传上，从而在更稳固的基础上定义疾病。

人工智能已成功应用于药物开发的所有主要阶段：

1. 第零阶段：文献综述
2. 第一阶段：确定干预目标
3. 第二阶段：发现候选药物
4. 第三阶段：加快临床试验
5. 第四阶段：寻找诊断疾病的生物标志物

药物研发的主要阶段

第零阶段：文献综述

当下，每天都有大量的研究被发表，如果我们能整理所有研究的观点，就可以进行更好的假设。

但是，一个人不可能阅读所有的摘要和科学论文，因此科学领域工作的研究人员通常只关注某一个领域，而不阅读其他期刊。而这些期刊包含大量相关数据，可以为一个人提供其研究领域的信息。

针对这种情况，解决方案是：让机器读取所有可用的文献、专利和文档，并将数据汇集在可从文献中提取的实例数据库中。这构成了寻找疾病治疗切入点的假设的基础。

第一阶段：确定干预目标

药物开发的第一步是：了解疾病的生物学起源，及其抗性机制。

要治疗疾病，确定合适的目标（通常是蛋白质）是至关重要的。

高通量技术的广泛应用，如：短发夹RNA（shRNA）筛选和深度测序，已经增加了用于发现可行目标途径的数据量。但是，整合大量多样化数据源，然后找到相关模式仍是一个挑战。

众所周知，机器学习算法在这些任务中表现良好，并且能处理所有可用数据以自动预测合适的目标蛋白质。

第二阶段：发现候选药物

确定目标后，研究人员需要寻找一种化合物，它能以理想的方式与所确定的目标分子相互作用。

此过程包括：筛选成千上万种潜在的天然、合成或生物工程化合物，以了解它们对目标的影响及其副作用。

机器学习算法可以根据结构指纹和分子描述符，来预测分子的适宜性，快速分析数百万个潜在分子，并以最小的副作用将这些分子过滤出最佳选择。

第三阶段：更快速的临床试验

成功试验的关键是：准确选择合适的候选人。

因为选择错误会延长试验，浪费时间和资源。

机器学习可以通过自动识别合适的候选人，并确保试验参与者被正确分配到各组，从而加快临床试验的设计。机器学习算法可以识别能够预测良好候选者的模式。

此外，如果临床试验没有产生确凿的结果，机器学习可以提醒研究人员，以便研究人员能尽早干预。

第四阶段：寻找诊断疾病的生物标志物

最后，只有在确定诊断结果后，你才能对患者进行治疗。

生物标志物是在体液（如血液）中发现的分子，它为患者是否患有疾病提供绝对确定性的依据。生物标志物使诊断疾病的过程安全且廉价。它们还可用于精准定位疾病的进展，以便医生更容易选择正确的治疗方法，并监测药物是否有效。

然而，生物标志物的探索要筛选数以万计的潜在分子候选物。

同样，AI可以自动工作并加速该过程。算法会将分子分类为：合适的候选分子与不合适的候选分子，研究人员可专注于分析最佳前景。

生物标志物可以识别：

• 诊断型生物标志物： 尽早发现疾病。
• 风险型生物标志物： 评估病人患病的风险。
• 诊后型生物标志物： 病情的可能发展情况。
• 预测型生物标志物： 患者是否会对药物产生反应。

生物标志物的种类：

虽然人工智能的推广仍处于初级阶段，但有不少制药公司已经将这些技术投入使用。

例如：

• 制药巨头默克公司正在开展一个项目，旨在利用深度学习技术发现新型小分子；
• 辉瑞公司已开始与IBM Watson合作研发免疫肿瘤药物；
• 总部位于马萨诸塞州的生物技术公司Berg的研究人员开发了一种模型，通过对1000多种癌细胞和健康人类细胞样本的测试，来识别以前未知的癌症机制。

这种转变表明：该行业不仅已经意识到机器学习的优势，而且正在积极地利用机器学习的好处来识别和筛选药物，更准确地预测候选药物，并最终降低研发成本和工作量。

人工智能将如何改变人类专家的未来？

关于AI在医学领域的未来，研究频出，争论不停，观点各异。

普遍的共识是：虽然日常任务和数据收集或录入的工作应该由机器完成，但是对人类专家的需求一直存在。

因为现代科技无法提供“人为”因素，比如：判断力、创造力和同理心。

作为监管人，人类专家会设置问题，并让算法或机器人解决它。专家会针对具体的化合物、症状、疾病或其他因素进行特定治疗，而不是仅关注随机或微小的问题。此外，人类专家会根据机器无法理解的相关结论与背景，通过不同阶段的测试和探索，对进一步的选择进行审批。

总之，人与机器的合作是未来大势。面对科技进步，人类临床专家需要适应、学习和成长。虽然未来的专家需要同时精通医术和计算机，但对于医药学来说，这是进化，而不是灭绝。

作者：读芯术，微信公众号：读芯术（ID：AI_Discovery）

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